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  • CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据

     CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001,在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症(TDT)患者和一名严重镰状细胞贫血症(SCD)患者在接受CTX001治疗后,均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地

  • CRISPR/Cas9又一潜在适应症,CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据

    2019年11月19日/云顶娱乐yd5333谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑企业,致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther

  • 新型CRISPR工具或能通过将RNA复制到基因组中精确修饰基因

    2019年11月19日 讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --构成生命蓝图的DNA序列变异对任何物种的健康都是至关重要的,成千上万的DNA突变被认为都会导致疾病,经过几十年的遗传学和分子云顶娱乐yd5333学研究后,如今研究人员在开发能够纠正突变的基因组编辑工具上取得了巨大的进展,但由于工具依赖于复杂和相互竞争的细胞过程,基因编辑的效率和准确性似乎受到了根本性的限制;近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,研

  • Nat Biotechnol:科学家成功利用CRISPR技术实现剂量依赖性的基因表达激活

    2019年11月15日 讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自北卡罗来纳大学Eshelman药学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法,能够利用CRISPR基因编辑技术进行剂量依赖性的基因表达激活,文章中,研究人员描述了如何利用这种技术以一种可替换的方法来改变基因表达以及其工作的原理和机制。图片来源:CC0 Publi

  • 美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者

    2019年11月12日 讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --近日,来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者,截至目前为止,接受治疗的3名患者似乎是安全的,目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源:Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞,对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症,同时给患者带来的副作

  • 2019年10月CRISPR/Cas最新研究进展

    2019年10月30日讯/云顶娱乐yd5333谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (W

  • Nature:新一代CRISPR基因编辑技术诞生,或为人体细胞提供多种功能

    2019年10月22日 讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --近日,来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法,能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”,能够以精确,高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了云顶娱乐yd5333学和治疗学研究的基因编辑范围,并有可能校正多达89%的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确

  • 结合CRISPR技术开发新一代T细胞疗法 新锐A轮融资8500万美金

      今日,ArsenalBio企业宣布完成8500万美金的A轮融资,用于推进该企业新一代“可编程”T细胞疗法的开发,治疗实体瘤和血液癌症患者。ArsenalBio企业于今年成立,是一家致力于将CRISPR基因编辑技术,合成云顶娱乐yd5333学,智能学习等技术整合,并应用于免疫细胞疗法开发的初创企业。该企业开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。现有的T细胞疗法是通过病

  • Mol Ther:科学家有望利用CRISPR-Cas9技术成功治疗宫颈癌

    2019年10月15日 讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --最近,一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中,来自格里菲斯大学的科学家们通过研究借助CRISPR-Cas9技术利用隐形纳米颗粒成功在体内靶向作用并对小鼠的宫颈癌进行了治疗。图片来源:Griffith University研究者Nigel McMillan教授说道,这是大家第一次使用基因编辑技术来成功治疗癌症的例子;这

  • PNAS:构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF

    2019年10月13日讯/云顶娱乐yd5333谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体,它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9,这种新变体降低了DNA中出现的意外变化,这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上,论文标题为“Rationally en

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