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  • 遗传性骨病新药!Ultragenyx/协和发酵麒麟FGF-23靶向单抗Crysvita美国标签更新!

    2019年10月10日讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于开发创新产品治疗严重罕见和超罕见疾病的制药企业。近日,该企业与日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Crysvita(burosumab)标签扩展。该药标签已更新,纳入了新的临床数据,显示Crysvita治疗X-

  • Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼(天使人)综合症治疗

    美国时间2019年8月14日, Ultragenyx药业有限企业和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx企业的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段,预计将于2020上半年向美国FDA提

  • 罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美金IPO

  • Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目

    2013年9月10日讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗企业从日本Kyowa Hakko Kirin企业(KHK)获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。企业将与Emil Kakkis企业联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时,KHK企业也将保留一部分KRN23的所有权。

  • 协和发酵麒麟与Ultragenyx达成单抗药KRN23合作协议

    2013年9月5日讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --9月3日,日本协和发酵麒麟株式会社(KHK)与Ultragenyx制药达成合作和许可协议,开发和商业化一种重组全人源化单克隆IgG1抗体KRN23,用于治疗罕见的骨代谢紊乱疾病—X连锁低磷血症(XLH)。 目前,KHK即将完成在美国和加拿大开展的一项成人XLH I/II期临床试验,双方计划在2014年启动一项儿科XLH患者项目。

  • Ultragenyx云顶娱乐yd5333企业获7500万美金支撑其罕见病研究

    2012年12月23日讯 /云顶娱乐yd5333谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx云顶娱乐yd5333企业成立仅两年便获得了7500万美金的投资,以支撑其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果,例如企业现有的UX001有希翼成为遗传性包涵体肌病的替代疗法;UX003则是针对于7型粘多糖病(MPS 7),目前正进行临床阶段I/II研究。

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